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新一代無脫靶基因編輯工具誕生

2019-06-11 09:48:26  來源:文匯報

▲楊輝在介紹新一代基因編輯

▲楊輝在介紹新一代基因編輯

原標題:驚人!基因編輯會損傷上萬RNA!《自然》:新一代無脫靶基因編輯工具在滬誕生

讓裁剪“生命天書”的基因編輯技術變得更安全,在這一全球激烈競爭的領域,中國科學家已開始領跑世界。

北京時間今晚11點,英國《自然》雜志在線發表中國科學院腦科學與智能技術卓越中心研究員楊輝研究組的論文:他們不僅發現現有基因編輯技術在修改DNA的同時,會大量“誤傷”核糖核酸(RNA),還發明了不會產生誤傷的新一代基因編輯技術,從而使基因編輯更加安全、高效,為其進入臨床提供了重要的安全保障。

“目前我們已經為它申請專利,并推動向臨床和產業轉化。”楊輝告訴記者,目前已有風險投資介入,希望能盡快在長三角建立相關技術平臺和生產基地,加速基礎研究向臨床與產業的轉化。

消除“脫靶”,讓基因“剪刀”安全進入臨床

全球范圍內,有7000多種罕見病困擾著人類,其中80%是單基因遺傳病,比如地中海貧血、血友病、視網膜黃斑變性、遺傳性耳聾等。理論上,用基因編輯技術就能方便地“糾正”這些大自然的錯誤,讓數以億計的病人重獲健康。可迄今為止,由于安全性無法確定,只有寥寥兩三種基因編輯技術走到了臨床試驗階段。

要治愈一種遺傳病,往往需要對幾萬億個成體細胞進行基因編輯,如果編輯不夠精準,細胞出錯將引發癌癥等風險。

“大部分基因編輯技術都是以病毒為載體,將一把把‘小剪刀’運輸到細胞內。”楊輝解釋,盡管有導航分子,但更多“小剪刀”處于誤打誤撞狀態——這就是為什么基因編輯很容易產生“脫靶”。

人類的DNA共有超過30億個堿基,其中1.1%是基因片段,剩余部分有不少記錄著非編碼RNA,以及參與生命活動的其他分子的信息。今年2月28日,楊輝研究組在美國《科學》雜志上發表論文,宣布找到了可精確排查基因“剪刀”對DNA所有修改痕跡的辦法,并建立起檢測體系GOTI。他們發現,本以為安全的單堿基基因編輯技術竟可以造成20倍于正常狀態的基因突變!這一發現及時叫停了一項即將進入臨床的基因編輯治療項目。

時隔三個多月,楊輝研究組在《自然》上再度發文,指出基因“小剪刀”們由于脫靶,大量“誤傷”了RNA。“編碼RNA可直接產生蛋白質,也是將DNA變成蛋白質的‘二傳手’,它們的大量改變可能直接影響生命活動。”楊輝說,他們通過實驗發現,在一些細胞中,單堿基編輯會對上萬個編碼RNA造成改變。

問題出在哪里?研究組經過深入研究發現,原來是搭載“小剪刀”的蛋白上有一些會與RNA“拉手”的結構——這樣“小剪刀”就會被蛋白“誤導”去修改RNA。于是,他們嘗試讓這些結構“沉默”,由此發明出了三種更安全、更高精度的新一代基因編輯工具,這將為基因編輯應用于臨床治療提供重要安全保障。

基礎研究接軌產業,原創科研加速迸發新動能

基因編輯的安全性是一個競爭激烈的熱門領域——當基因編輯的安全性瓶頸被突破,上百億美元的基因治療市場有望得到飛速發展。

就在四月中下旬,《自然》剛剛發表了另一個研究組發現RNA脫靶現象的論文。而楊輝的論文尚未發表,就已申請了兩個相關專利。

實際上,他的上一篇論文剛在《科學》雜志上發表,就有企業和風投前來洽談合作。申請專利、與風投和企業洽談……類似的事情,楊輝最近兩三年遇到得越來越多。

▲楊輝在實驗室進行基因編輯相關實驗

▲楊輝在實驗室進行基因編輯相關實驗

“近年來,隨著國家、中國科學院和上海市一系列科技成果轉化政策的落地實施,腦科學與智能技術卓越創新中心積極鼓勵科研人員進行成果轉化,原本習慣于埋頭實驗室發論文的神經科學家們也開始關注成果轉化了。”為推動產業化,卓越創新中心新成立了重大任務與成果轉化處,該處副處長王錢福介紹,從確立研究課題開始,研究組長們就有意識地選擇有巨大潛在應用價值的課題。

一組數據頗能說明問題:2017年以前,神經所每年申請專利一直是個位數;而2018年一年,卓越中心就申請了19項專利;今年才過了半年不到,專利申請數已接近20項。

中國科學院院士、中科院腦科學與智能技術卓越創新中心主任蒲慕明認為,中國的重大原始創新一定要為國計民生服務。2018年1月,世界首批體細胞克隆猴誕生的論文剛在《細胞》雜志上發表,以克隆猴技術為基礎的腦智科創基地同年7月就在松江G60科創走廊落地。王錢福透露,未來卓越中心將推進更多前沿項目在腦智科創基地落地轉化。

眼下,楊輝研究組已開始嘗試以小鼠和猴為模型,用基因編輯研究治療罕見病。“要實現基因編輯與治療的產業化,還需建立人源化動物模型平臺、基因編輯治療策略研發平臺、臨床試驗及效果評價平臺等一系列技術平臺與專業廠房。”楊輝說,目前國內的基礎相當薄弱,應利用基礎研究的先發優勢,盡快夯實產業化的基礎。在他看來,相對于漫長、艱難的新藥研發進程,基因編輯技術能更快為罕見病患者找到治愈的希望。

作者:許琦敏 圖片:中科院科技攝影聯盟 謝震霖攝

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